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【適應症】
本藥為轉甲狀腺素蛋白穩定劑,用於治療成人野生型或變異型轉甲狀腺素蛋白媒介之澱粉樣變性心肌病(ATTR-CM),以降低心血管死亡及心血管相關住院風險。
【推薦劑量】
口服,每次712mg,每日2次,可隨餐或空腹服用。
【不良反應】
最常見不良反應:腹瀉(11.6%)、上腹痛(5.5%),無需停藥即可自行消除。
【藥理作用】
本品為選擇性轉甲狀腺素蛋白(TTR)穩定劑,主要作用機制為結合轉甲狀腺素蛋白之甲狀腺素結合位點,減緩TTR四聚體分解為單體之速度,進而抑制由此引發之澱粉樣變性過程。正常情況下,TTR四聚體會逐漸分解為單體,形成異常澱粉樣纖維沉積,影響心臟與其他器官功能,導致轉甲狀腺素蛋白媒介之澱粉樣變性(ATTR)。本品藉由穩定TTR四聚體結構,減緩或阻止此類有害澱粉樣沉積之形成,從而有效降低心血管死亡率與心血管相關住院率,改善患者臨床症狀及生活品質。
【貯藏】
置於20°C至25°C溫度下保存;允許在15°C至30°C溫度範圍內波動。