米达美替尼

　　【適應症】

　　GOMEKLI被批准用於治療1型神經纖維瘤病（NF1）且伴有症狀性叢狀神經纖維瘤（PN）、無法實施完全手術切除的成年患者以及2歲及以上兒童患者。

　　【推薦劑量】

　　•標準給藥方案：2 mg/m²，口服，每日兩次（間隔約12小時），可與食物同服或空腹服用。以28天為一個治療週期（連續服藥21天，隨後停藥7天）。持續用藥直至疾病進展出現或出現不可耐受的毒性反應。

　　•最高劑量限制：4 mg，每日兩次。

　　【不良反應】

　　成人：

　　•發生率大於25%的常見不良反應包括皮疹、腹瀉、噁心、肌肉骨骼疼痛、嘔吐以及疲勞。

　　•發生率超過2%的常見3級或4級實驗室指標異常為肌酸磷酸激酶水平升高。

　　兒童患者：

　　•發生率大於25%的常見不良反應包括皮疹、腹瀉、肌肉骨骼疼痛、腹痛、嘔吐、頭痛、甲溝炎、左心室功能障礙以及噁心。

　　•發生率超過2%的常見3級或4級實驗室指標異常為中性粒細胞計數下降和肌酸磷酸激酶水平升高。

　　【藥理作用】

　　Mirdametinib是一種MEK1/2（絲裂原活化蛋白激酶激酶）抑制劑。MEK1/2蛋白是細胞外信號相關激酶（ERK）信號通路的上游調控因子。在體外實驗中，mirdametinib能夠抑制MEK1和MEK2的激酶活性，並阻斷ERK的下游磷酸化過程。

　　【貯藏】

　　膠囊及用於配製口服混懸液的片劑應存放於20°C至25°C的環境中，允許在15°C至30°C的溫度範圍內波動。同時需注意避光保存。