帕克替尼

帕克替尼(Pacritinib)是一種口服多靶點酪氨酸激酶抑製劑，相較於傳統JAK抑製劑，帕克替尼的顯著優勢在於無需因血小板減少而調整劑量，填補了高危MF患者群體的治療空白。

1.藥品名稱與主要成分

通用名 ：帕克替尼(Pacritinib)

商品名 ：VONJO™

劑型 ：口服膠囊

主要成分 ：每粒含帕克替尼檸檬酸鹽100mg(相當於鹼基100mg)

輔料 ：微晶纖維素、聚乙二醇8000(PEG8000)、硬脂酸鎂;膠囊殼含明膠、二氧化鈦、氧化鐵黑等。

2.適應症

骨髓纖維化(MF) ：用於治療中高危原發性或繼發性(真性紅細胞增多症或原發性血小板增多症後)骨髓纖維化成人患者，且血小板計數低於50×10⁹/L。

注：該適應症基於脾臟體積縮小加速批准，需進一步驗證臨床獲益。

3.規格與性狀

規格 ：100mg/粒(120粒/瓶)

性狀 ：不透明硬膠囊，紅色帽印有“Pacritinib100mg”，灰色體印有“C78837”。

4.用法用量

常規劑量 ：200mg口服，每日2次，餐前或餐後均可，整粒吞服。

漏服處理 ：跳過漏服劑量，按原計劃時間服用下一劑，禁止補服雙倍劑量。

手術前停藥 ：擇期手術前7天停用，止血後重啟。

5.劑量調整

不良反應調整

不良反應 處理措施

3/4級腹瀉 暫停用藥至恢復至≤1級，重啟時減量50%並聯用止瀉藥。

嚴重血小板減少 暫停用藥，恢復後減量50%;復發則永久停藥。

QTc>500ms 暫停用藥，1週內恢復至≤480ms可原劑量重啟，否則減量。

中重度出血 暫停用藥，恢復後減量50%;危及生命出血則永久停藥。

特殊人群調整

肝功能不全 ：中重度(Child-PughB/C)禁用。

腎功能不全 ：eGFR<30mL/min禁用。

6.用藥注意事項

監測要求 ：

基線及定期檢查血常規、凝血功能、心電圖、肝功能。

腹瀉時及時補液並聯用止瀉藥(如洛哌丁胺)。

飲食 ：無特殊限制，但需保持水分。

嘔吐 ：若嘔吐嚴重，可考慮分次給藥或聯用止吐藥。

7.特殊人群用藥

孕婦 ：僅在獲益>風險時使用(動物顯示胚胎毒性)。

哺乳期 ：停藥後2週內禁止哺乳。

兒童 ：安全性未確立。

老年人 ：無需調整劑量，但需密切監測不良反應。

8.不良反應

常見(≥20%) ：腹瀉(48%)、血小板減少(34%)、噁心(32%)、貧血(24%)、外周水腫(22%)。

嚴重但罕見 ：

出血(11%嚴重，2%致死)、感染(包括機會性感染)、QT間期延長(3.8%)、繼發惡性腫瘤(如淋巴瘤)。

9.禁忌症

對帕克替尼或輔料過敏者。

聯用強效CYP3A4抑製劑/誘導劑(如克拉黴素、利福平)。

中重度肝功能不全(Child-PughB/C)或eGFR<30mL/min。

10.藥物相互作用

CYP3A4抑製劑/誘導劑 ：強效藥物禁用，中效藥物避免聯用(克拉黴素↑AUC80%，利福平↓AUC87%)。

P-gp/BCRP/OCT1底物 ：避免聯用敏感底物(如地高辛、甲氨蝶呤)。

11.存儲方法

未開封 ：室溫(<30°C)保存，原包裝避光，有效期36個月。

開封後 ：瓶裝需擰緊瓶蓋，防潮避光。

12.生產廠家

製造商 ：CTIBioPharmaCorp.(美國)

注 ：用藥期間若出現嚴重腹瀉、出血或心律失常，需立即就醫。具體用藥需遵醫囑。