利司撲蘭片劑

利司撲蘭片劑主要用於治療脊髓性肌萎縮症(SMN)，這是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，主要影響嬰幼兒和兒童，但也可能在成人中發病。

一、藥品名稱與主要成分

1.通用名 ：利司撲蘭(Risdiplam)

2.商品名 ：EVRYSDI™

3.劑型 ：口服溶液(粉末需配製)

4.主要成分 ：每瓶含利司撲蘭60mg，配製後濃度為0.75mg/mL

5.輔料 ：抗壞血酸、依地酸二鈉、異麥芽酮糖醇、甘露醇、聚乙二醇6000、苯甲酸鈉、草莓香精、三氯蔗糖、酒石酸

二、適應症

脊髓性肌萎縮症(SMA) ：用於治療2月齡及以上患者的SMA(包括嬰兒型及晚髮型)。

三、規格與性狀

1.規格 ：60mg/瓶(配製後80mL，濃度0.75mg/mL)

2.性狀 ：粉末為淺黃色至淺綠色，配製後為黃綠色至黃色澄清液體。

四、用法用量

1.配製 ：由藥師用79mL純化水配製，搖勻後靜置10分鐘。

2.劑量 ：

2月齡至<2歲：0.2mg/kg/日

≥2歲且體重<20kg：0.25mg/kg/日

≥2歲且體重≥20kg：5mg/日

3.給藥方式 ：每日1次，餐後口服或通過飼管給藥，給藥後飲水確保吞嚥完全。

4.漏服處理 ：6小時內可補服，超過6小時跳過;嘔吐後無需補服。

五、劑量調整

1.肝功能不全 ：中重度(Child-PughB/C)禁用。

2.腎功能不全 ：無需調整。

六、用藥注意事項

1.監測要求 ：定期檢查肝功能、血常規及生長發育指標。

2.特殊提示 ：

配製後溶液需避光冷藏(2-8°C)，64天后丟棄。

避免接觸皮膚或黏膜，若接觸需立即沖洗。

不可與配方奶或牛奶混合。

七、特殊人群用藥

1.孕婦 ：基於動物數據，可能致胎兒harm，需權衡利弊。

2.哺乳期 ：暫停哺乳(藥物可能分泌至乳汁)。

3.兒童 ：2月齡以下安全性未確立。

4.老年人 ：無需調整劑量。

八、不良反應

1.常見(≥10%) ：

嬰兒型：發熱、上呼吸道感染、肺炎、便秘、嘔吐、腹瀉、皮疹。

晚髮型：發熱、腹瀉、皮疹、口腔潰瘍。

2.嚴重但罕見 ：視網膜毒性(動物數據)、QT間期延長。

九、禁忌症

1.對利司撲蘭或輔料過敏者。

2.中重度肝功能不全(Child-PughB/C)。

十、藥物相互作用

1.MATE轉運體底物(如二甲雙胍) ：避免聯用(可能增加毒性)。

2.CYP3A抑製劑/誘導劑 ：無顯著影響。

十一、存儲方法

1.未配製粉末 ：室溫(15-30°C)保存，原包裝避光。

2.配製後溶液 ：冷藏(2-8°C)，64天后丟棄。

十二、生產廠家

製造商 ：Genentech,Inc.(美國，羅氏集團成員)。

注 ：用藥期間若出現持續發熱、視力變化或嚴重腹瀉，需及時就醫。具體用藥需遵醫囑。