地夫可特

通用名：Deflazacort

商品名：Defcort

全部名稱：地夫可特，地氟可特，Deflazacort，Emflaza，Defcort

適應症：

地夫可特（Deflazacort）是一種糖皮質激素，可用於治療至少2歲的成人和兒童的杜氏肌營養不良症（DMD）。地夫可特不能治愈肌肉營養不良，但是可以改善肌肉強度並減慢殘疾的進程，也可用於本指南中未列出的目的。

用法用量：

適用於杜氏肌營養不良症（DMD）：

2歲及以上的成人和兒童：每天口服0.9 mg / kg /天

2歲以下的兒童：安全性和有效性尚未確立

如果使用片劑，則四捨五入至最接近的劑量；可以使用任意片劑強度組合來達到計算的劑量。如果使用口服混懸液，則四捨五入到最接近的1/10毫升（mL）。停止治療時，如果給藥超過幾天，則逐漸降低劑量。

劑量調整：

與CYP3A4抑製劑共同給藥：中度或強效CYP3A4抑製劑，給予1/3推薦的劑量；示例：與中度或強效CYP3A4抑製劑一起使用時，將36mg /day的劑量減至12 mg/day。

與CYP3A4誘導劑共同給藥：中度或強CYP3A4誘導劑，避免使用。

規格：

片劑 6mg/18mg/30mg/36mg

口服懸浮液 22.75mg/ml

不良反應：

常見的副作用：體重增加、食慾增加、上呼吸道呼吸道感染、咳嗽、尿頻

不常見的副作用：流鼻涕或鼻塞、多餘的多餘毛髮生長、中樞型肥胖、易怒、腹部不適、眼部疾病；胃腸道疾病：消化不良/ 胃灼熱，噁心、一般疾病和給藥部位情況：乾渴；感染：麥粒腫，膿皰病，流行性感冒，外耳感染，喉嚨痛，牙齒 膿腫，尿路感染（UTI），病毒感染；中毒和手術並發症：背部受傷，挫傷，面部損傷，腓骨 骨折，青刺骨折，體力消耗；存在葡萄糖尿，心律不規則；肌肉骨骼和結締組織疾病：背痛，肌肉痙攣，肌肉疼痛，頸部包塊，頸部疼痛，四肢痛；神經系統疾病：頭暈，精神運動亢進；精神障礙：情感 不穩，攻擊性，抑鬱症，情緒障礙，中間失眠，情緒改變，情緒波動，睡眠障礙；腎臟和泌尿系統疾病：尿液異常變色，排尿疼痛，高滲性膀胱；生殖系統和乳房疾病：睾丸痛；呼吸，胸和縱隔疾病：換氣不足，流鼻涕；皮膚和皮下 組織疾病：痤瘡，脫髮，皮炎；血管疾病：潮熱

禁忌：

對地夫可特任何非活性成分過敏

注意事項：

開始治療前的評估：根據免疫指南進行所有免疫接種；在開始治療前至少4-6週施用減毒或活疫苗。

僅在潛在的益處證明對胎兒有潛在風險的情況下，才應在妊娠期間使用皮質類固醇（例如地夫可特/deflazacort）。應仔細觀察母親在懷孕期間接受大劑量皮質類固醇激素所生的嬰兒的腎上腺皮質功能低下的徵象。諮詢您的醫生。

全身給藥的皮質類固醇出現在人乳中，並可能抑制其生長，干擾內源性皮質類固醇的產生或引起​​其他不利影響。考慮母乳喂養對發育和健康的好處，以及母親對地夫可特的臨床需求，以及該藥物或潛在母體疾病對母乳喂養嬰兒的任何潛在不利影響。

與其他糖皮質激素一樣，禁用於全身感染性疾病。

慎用於憩室炎、近期消化道手術、腎功能衰竭、高血壓、糖尿病、骨質疏鬆、重症肌無力等症。

貯藏：

密封，在15-30℃條件下保存。

作用機制：

地夫可特為第三代糖皮質激素，具有抗炎、抗過敏、增加糖原異生等作用。作用相當於潑尼松龍的10～20倍、氫化可的鬆的40倍。本品無誘變作用。以C14標記的本品進行研究，表明本品胃腸道吸收迅速，1～2h後血濃度達峰值，經水解形成活性物質，後者進一步的代謝過程與其他糖皮質激素相似，活性代謝物的T1/2是2 h，在大鼠體內主要分佈於腎臟和造血系統等組織。

安全與療效：

地夫可特的有效性基於一項由196名男性患者參與的研究，這些患者在試驗開始時年齡為5-15歲，並有肌營養不良蛋白基因突變記錄，他們在5歲之前就出現肌無力。試驗進行到第12週時，與服用安慰劑的患者相比，地夫可特用藥患者全身許多肌肉強度的臨床評價得到改善。在周期為52週的試驗結束時，地夫可特治療患者的平均肌肉強度仍保持總體的穩定性。在另一項由29名男性患者參與的周期為104週的試驗中，地夫可特與安慰劑相比，證明在平均肌肉強度評價指標上有數量優勢。此外，雖然未做統計學上的兩兩比較，但地夫可特用藥患者失去行走能力的時間似乎要比安慰劑治療患者晚。

不僅如此，地夫可特在我們患者的治療中由於有著比較好的治療效果以外，還在試驗中展現出來了非常高的用藥安全性。因此美國FDA授予地夫可特快速通道地位及優先審查資格，還獲得孤兒藥認定（特指治療罕見病的藥物，可以享受研發生產激勵政策）。