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Reblozyl分別於2019年11月和2020年4月獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准：（1）用於需要定期輸注紅細胞的β地中海貧血成人患者，治療貧血；（2）用於接受一种红細胞生成刺激劑治療失敗、在8週內需要輸注≥2個紅細胞（RBC）單位、骨髓塗片存在環形鐵幼粒細胞（RS）的極低危至中危骨髓增生異常綜合症（MDS-RS）成人患者或骨髓塗片存在環形鐵幼粒細胞且伴有血小板增多症的骨髓增生異常綜合症/骨髓增生性腫瘤（MDS/MPN-RS-T）成人患者，治療貧血。
Reblozyl是第一個也是唯一一個獲得FDA批准的紅細胞成熟劑，通過調節紅細胞成熟後期階段來幫助患者減少紅細胞輸注負擔。
【規格】:25mg/75mg；凍乾粉
【商標】: Reblozyl
【通用名】: Luspatercept-aamt
【貯藏】
將裝有藥物的西林瓶儲存在2℃至8℃的環境下，不要使其凍結。儲存在原裝的紙箱中，以避光。如果不立即使用，用於復溶的溶液可在20℃至25℃下儲存(在原裝小瓶中)長達8小時，或在2℃至8℃下儲存長達24小時；如果在這些時間範圍內沒有使用，則丟棄。請勿冷凍用於復溶的溶液。
【Reblozyl適應症】
Reblozyl可以用於需要定期輸注紅細胞的β地中海貧血成人患者，治療貧血；也可以用於接受一种红細胞生成刺激劑治療失敗、在8週內需要輸注≥2個紅細胞（RBC）單位、骨髓塗片存在環形鐵幼粒細胞（RS）的極低危至中危骨髓增生異常綜合症（MDS-RS）成人患者或骨髓塗片存在環形鐵幼粒細胞且伴有血小板增多症的骨髓增生異常綜合症/骨髓增生性腫瘤（MDS/MPN-RS-T）成人患者，治療貧血。
【Reblozyl推薦劑量和給藥方法】
用法用量
推薦的起始劑量是每3週一次皮下注射1mg/kg。
每次給藥前複查血紅蛋白（Hgb）結果。
重要給藥信息
在使用Reblozyl之前，告訴您的醫生您所有醫療狀況或過敏反應，您使用的所有藥物，以及您是否懷孕或處在哺乳期。
告訴您的醫生，您是否：做過脾臟切除手術；中風；高血壓；高膽固醇；糖尿病；是否吸煙；是否使用避孕藥或激素替代療法。
如果您已經懷孕或可能懷孕，請告訴您的醫生，Reblozyl可能會傷害未出生的嬰兒。在使用Reblozyl期間以及最後一劑後至少3個月內，使用有效的避孕措施來防止懷孕。使用Reblozyl期間以及在最後一次給藥後至少3個月內，不要母乳喂養。
服藥方法
Reblozyl採用皮下注射給藥，一般3週一次，由醫護人員進行注射。每次注射前，需要驗血來檢查血紅蛋白水平，一定要告訴您的醫生您最後一次輸血的時間。 Reblozyl的劑量是基於體重計算的，如果體重增加或減少，您的劑量需求可能會改變。您需要經常測量血壓，您可能需要用其他藥物來幫助控制血壓。只要您的醫生開了處方，就要堅持使用Reblozyl。
复溶：用0.68mL(25mg規格)或1.6 mL (75 mg規格)注射用無菌水重新配製，最終濃度分別為25mg/0.5mL或75 mg /1.5mL。將水直接加到凍乾粉上，靜置1分鐘；丟棄用於復溶的針頭和注射器。輕輕旋轉藥瓶(圓周運動)30秒，然後讓藥瓶再直立30秒。如果仍有未溶解的粉末，重複上述步驟，直到粉末完全溶解。倒置藥瓶並輕輕旋轉(倒置)30秒，然後讓藥瓶直立30秒。重複反旋步驟7次以上，以便完全复溶。复溶後的溶液無色至微黃色，澄清至微乳白色。如果復溶的溶液是冷藏的，注射前在室溫下靜置15至30分鐘。不要從藥瓶中收集未使用的藥物；不要與其他藥物混合。
給藥：注射到上臂、大腿和/或腹部。需要較大給藥體積(> 1.2mL)的劑量，應分成體積相似的獨立注射器，注射到不同的部位。每次單獨注射時使用新的注射器和針頭。如果冷藏，注射前時復溶的溶液在室溫下靜置15至30分鐘。
錯過劑量：如果延遲或漏服劑量，盡快給藥，並繼續常規給藥方案(兩次給藥之間至少間隔3週)。
由於Reblozyl是由醫療機構的醫護人員提供的，因此不太可能出現用藥過量。
接受Reblozyl治療時應該遵循醫生關於食物、飲料或活動限制的說明。
【Reblozyl的警告和注意事項】
高血壓：已報告高血壓，包括3級和4級不良反應。一些基線血壓正常的患者出現收縮壓升高(≥130mmHg)和/或舒張壓升高(≥80 mmHg)。在每次給藥前和臨床需要時監測血壓。通過適當的抗高血壓治療控制新發或惡化的原有高血壓。
肌肉骨骼不良反應：在臨床試驗中，約20%接受Reblozyl治療的患者報告出現骨痛和關節痛，儘管大多數事件是輕微的(1級或2級)。
血栓栓塞事件：少數接受Reblozyl臨床試驗的β地中海貧血患者報告了血栓栓塞事件，包括深靜脈血栓形成、肺栓塞、門靜脈血栓形成和缺血性卒中。有血栓栓塞風險因素的患者，如脾切除術或同時使用激素替代療法，可能會增加血栓栓塞事件的風險。監測血栓形成/血栓栓塞的跡象/症狀。血栓預防可考慮用於血栓栓塞事件風險較高的患者。
聚山梨酯80：某些劑型可能含有聚山梨酯80(也稱為吐溫)。據報導，某些人在接觸含有聚山梨酯80的藥品後出現過敏反應，通常是延遲反應。據報導，早產兒在接受含有聚山梨酯80的胃腸外產品後出現血小板減少症、腹水、肺部惡化、腎衰竭和肝衰竭。
【Reblozyl監測指標】
在每次給予Reblozyl劑量前評估血紅蛋白；開始給藥前評估妊娠狀態(在有生殖潛力的女性中)；根據臨床需要，在每次給藥前監測血壓；監測血栓栓塞的跡象/症狀。
【Reblozyl不良反應】
儘管這種情況可能很罕見，但有些人在服用藥物時可能會產生嚴重的、有時甚至是致命的副作用。如果您有以下任何可能與非常嚴重的副作用有關的跡像或症狀，請立即告訴您的醫生或尋求醫療幫助：
過敏反應的跡象，如皮疹；蕁麻疹；發癢；發熱或不發熱的皮膚發紅、腫脹、起水泡或脫皮；喘息；胸悶或喉嚨發緊；呼吸、吞嚥或說話困難；異常的聲音嘶啞；或嘴、臉、嘴唇、舌頭或喉嚨腫脹。高血壓的跡象，如非常嚴重的頭痛或頭暈、昏厥或視力改變。身體一側無力、說話或思考困難、平衡改變、一側臉下垂或視力模糊。如果您有胸痛等血塊跡象，請立即聯繫您的醫生；咳血；呼吸急促；腿部或手臂腫脹、發熱、麻木、變色或疼痛；或者說話或吞嚥困難該藥物可能出現高尿酸水平。如果您有關節痛、腫脹或僵硬，請立即聯繫您的醫生。
其他副作用：以下列出的副作用很多人不會出現或者副作用很小。如果這些副作用或任何其他副作用困擾您或無法消除，請聯繫您的醫生或尋求醫療幫助：頭疼；骨痛；關節痛；感到頭暈、疲倦或虛弱；咳嗽；胃痛或腹瀉；胃部不適；流感樣症狀；普通感冒的跡象。
這些並不是所有可能發生的副作用。如果你對副作用有疑問，打電話給您的醫生。
【Reblozyl在特殊人群中使用】
生殖考慮
在對有生殖潛力的女性使用Reblozyl前評估妊娠狀況。有生殖潛力的女性應在Reblozyl治療期間和最後一次Reblozyl劑量後≥3個月內採用有效的避孕措施。
妊娠
根據動物生殖研究的數據，子宮內接觸Reblozyl可能會對胎兒造成傷害。動物研究表明，使用這種藥物可能會對胎兒造成傷害；器官發生過程中的給藥會導致不利的發育結果和胚胎-胎兒死亡率、生長變化以及超過最大推薦人體劑量的結構異常。這種藥物可能損害女性生育能力；經過14週的恢復期後，生育力的影響是可逆的。指定人群的背景出生缺陷和流產風險尚不清楚。在美國普通人群中，估計主要出生缺陷風險為2%至4%，流產風險為15%至20%。告知孕婦對胎兒的潛在風險。有生殖潛力的女性應在治療期間和最後一劑後的3個月內使用有效的避孕方法。建議在使用該藥物治療之前，對具有生殖潛力的女性進行妊娠測試。
哺乳
使用該藥物期間不建議母乳喂養。目前尚無關於該藥物在母乳中的存在、對母乳喂養嬰兒的影響或對泌乳量的影響的信息。在使用該藥物期間或最後一次給藥後的3個月內，不建議母乳喂養。
兒科用藥
兒科患者的安全性和有效性尚未確定。基於在幼年動物中的發現，不建議在兒科患者中使用Reblozyl。
老年人用藥
對β地中海貧血的Reblozyl的臨床研究中沒有包括足夠數量的65歲及以上的受試者，以確定他們的反應是否與年輕受試者不同。
【藥物相互作用】
Sunosi（solriamfetol）可能增強高血壓相關藥物的高血壓效應。其他藥物也可能會影響Reblozyl，包括處方藥和非處方藥、維生素和草藥產品。告訴您的醫生您目前所用的藥物和您開始或停止使用的任何藥物。
【Reblozyl一般描述】
Luspatercept-aamt是一种红細胞成熟劑，屬於受體融合蛋白，由經修飾的人激活素受體IIB型胞外結構域組成，該結構域與人IgG1 Fc結構域相連，計算分子量約為76 kD。 Luspatercept是通過重組DNA技術在中國倉鼠卵巢細胞中產生的。
Reblozyl性狀及處方組成
注射用REBLOZYL (luspatercept-aamt)是一種無菌、不含防腐劑的白色至灰白色凍乾粉，裝在單劑量小瓶中，复溶以後皮下注射使用。
每個25mg單劑量小瓶在pH 6.5下含有25mg Luspatercept-aamt和檸檬酸一水合物(0.085mg)、聚山梨酯80 (0.10mg)、蔗糖(45.0mg)和檸檬酸三鈉二水合物(1.35mg)。用0.68mL注射用無菌水重新配製後，所得濃度為25mg/0.5mL藥物，注射體積為0.5毫升。
每個75mg單劑量小瓶在pH 6.5下含有75mg Luspatercept-aamt和檸檬酸一水合物(0.254mg)、聚山梨醇酯80 (0.30mg)、蔗糖(135mg)和檸檬酸三鈉二水合物(4.06mg)。用1.6mL注射用無菌水重新配製後，得到的濃度為75mg/1.5mL(50 mg/mL)的Luspatercept-aamt，注射體積為1.5毫升。
作用機制
Luspatercept-aamt是一種重組融合蛋白，結合幾種內源性TGF-β超家族配體，從而下調Smad2/3信號。 Luspatercept-aamt通過小鼠晚期紅系前體細胞的分化促進紅系成熟。在β-地中海貧血模型中，Luspatercept-aamt降低了與小鼠無效紅細胞生成相關的異常升高的Smad2/3信號並改善了血液學參數。