氯苯唑酸

【氯苯唑酸Vyndaqel簡介】

近日，美國食品藥品監督管理局(FDA)已批准VYNDAQEL（tafamidis meglumine）和VYNDAMAX（tafamidis）用於治療成年人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變心肌病(ATTR-CM)，以降低心血管相關死亡率和住院率。

VYNDAQEL和VYNDAMAX是首個轉甲狀腺素蛋白穩定劑氯苯唑酸的兩種口服製劑，也是第一個且目前唯一獲得FDA批准治療ATTR-CM的藥物。

轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變心肌病是一種罕見的致死性疾病，其特點是錯誤折疊的蛋白質形成異常物質（澱粉樣物質）沉積於心臟，表現為限制性心肌病和進行性心力衰竭。既往並沒有獲批治療ATTR-CM的藥物；可用的治療方案僅僅包括對症治療，在個別情況下進行心臟（或心臟與肝臟）移植。目前在美國大約有10萬ATTR-CM患者，其中確診的患者僅佔1-2%。

批准日期：2019年5月6日  公司：輝瑞

YNDAQEL（tafamidis meglumine）膠囊，用於口服

初始美國批准：2019年

VYNDAMAX TM（tafamidis）膠囊，用於口服給藥

初始美國批准：2019年

【氯苯唑酸Vyndaqel作用機制】

Tafamidis是TTR的選擇性穩定劑。 Tafamidis在甲狀腺素結合位點與TTR結合，穩定化合物並減緩解離成單體，這是澱粉樣蛋白形成過程中的限速步驟。

【氯苯唑酸Vyndaqel適應症和用法】

VYNDAQEL和VYNDAMAX是轉甲狀腺素蛋白穩定劑，用於治療野生型或遺傳性心肌病

轉甲狀腺素介導的成人澱粉樣變性，可降低心血管死亡率和心血管相關住院率。

【氯苯唑酸Vyndaqel劑量和用量】

推薦劑量為：

VYNDAQEL每天口服80毫克，或

VYNDAMAX每天口服61毫克

VYNDAMAX和VYNDAQEL不能以每mg為基礎進行替代。

【氯苯唑酸Vyndaqel劑量形式和強度】

膠囊：Tafamidis葡甲胺20mg和tafamidis 61mg。

【氯苯唑酸Vyndaqel禁忌症】

無。

【氯苯唑酸Vyndaqel用於特定人群】

懷孕：根據動物研究，可能會導致胎兒傷害。

哺乳期：建議不要母乳喂養。

【氯苯唑酸Vyndaqel包裝提供/存儲和處理】

VYNDAQEL 20mg（tafamidis葡甲胺）軟明膠膠囊是黃色，不透明，橢圓形，並用“VYN 20”印刷。

VYNDAQEL膠囊

規格

20毫克   NDC：6609-1975-40

包配置

紙箱的4個中間紙箱。每個中間紙箱包含3個吸塑卡。每個泡罩卡包含10個膠囊。 （總共120個膠囊）

VYNDAMAX 61毫克（tafamidis）軟明膠膠囊為紅棕色，不透明，長圓形，並印有

VYNDAMAX膠囊

規格

61毫克   NDC：6609-8730-30

包配置

紙箱的3個吸塑卡。每個吸塑卡含有10粒膠囊。 （總共30粒）

將VYNDAQEL和VYNDAMAX儲存在20°C至25°C（68°F至77°F）的受控室溫下;允許溫度為15°C至30°C（59°F至86°F）