隐形杀手尿素循环障碍的克星来了！苯丁酸钠重磅上市！

2021年5月在中國重磅上市，該藥物用於治療尿素循環障礙，並且可以用於作為膳食蛋白質限制和必需氨基酸補充的輔助手段，用於長期管理尿素循環障礙患者，包括精氨酸酶缺乏症（Argininemia），氨基甲酰磷酸合成酶缺乏症（CPS 1）是和鳥氨酸氨甲酰轉移酶缺乏症（OTC）缺乏。為患者和臨床醫生用藥提供了新的選擇。

尿素循環障礙的危害

尿素循環障礙是指患者在進行尿素循環時，由於缺少某種酶，而導致無法排除蛋白質分解成的氨，過量的氨在體內累積，會對神經產生毒性，臨床上表現為嚴重的腦功能障礙。

某些成年患者的尿素循環功能勉強能夠維持日常生活，導致他們並不知道自己患有此病，這也就意味著，一旦患病或者身體出現某些意外情況他們將會面臨著生命危險。

國外媒體報導，25歲的赫福德身體強壯，並且有健身的習慣，他會嚴格控制飲食，並且補充大量的蛋白質，但是最近他昏昏欲睡無法打起精神，起初赫福德並沒有在意，以為只是健身導致的疲勞期。

直到赫福德在健身房中暈倒，入院後第二天被醫生宣布腦死亡。直到這時醫生才確診她患有尿素循環紊亂症。赫福德平時所攝入的大量蛋白質被分解成氨，大量的氨在體內累積產生毒性，損傷了他的腦神經。

苯丁酸鈉的相關疑問

苯丁酸鈉作為一款治療治療尿素循環障礙的藥物，其作用機制能否針對該疾病，臨床是否有效，是眾多患者所關注的問題，小編為大家整理了苯丁酸鈉的作用機制和療效，希望對大家有所幫助。

苯丁酸鈉作用機制及療效

本藥為乙酸苯酯的前體藥物，在患者體內經β-氧化代謝成乙酸苯酯，乙酸苯酯繼而與穀氨酰氨共軛生成苯乙酰谷氨酰氨，上述2步反應均較快而完全。苯乙酰谷氨酰氨作為尿素的替代廢氨產物，可通過腎臟排泄，與尿素在摩爾水平上相比，兩者每摩爾均含有2摩爾氮（即1摩爾本藥也可以清除2摩爾氨基酸來源的氨）。使患者氨酸水平有效下降。

實驗證明，27g/天的劑量口服苯丁酸鈉能夠很好的取得發生生物效應的血漿濃度，在其他試驗的研究中有將近25%的病人病情穩定超過了六個月的時間。治療效果顯著。

結語

蛋白質是人體必需的營養物質，但蛋白質分解後會產生氨物質，如不過不能及時分解，會導致人體腦神經中毒，給尿素循環障礙患者帶來了極大地威脅。因此苯丁酸鈉因其作用機製針對性強，療效突出，是一款治療尿素循環障礙不可多得的好藥，如需購買請諮詢醫伴旅客服。

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