瓦莫洛龍(vamorolone)效果怎麼樣？

在成年志願者的I期臨床試驗中，瓦莫洛龍被證明是安全且耐受性良好的，血液生物標誌物數據表明皮質類固醇類藥物可能失去安全性。 在對48名Duchenne肌營養不良症兒童(服藥2週，停藥2週)進行的IIa期劑量範圍臨床試驗中，瓦莫洛龍被證明是安全和耐受性良好的，並顯示出與肌纖維膜穩定和抗炎作用一致的血液生物標記數據，以及可能的安全性問題損失。這些兒童在相同劑量下繼續進行了為期24週的開放性擴展研究，這顯示了運動結果的劑量依賴性改善，2.0和6.0mg/kg/天表明有益。這些兒童繼續進行劑量遞增的長期擴展研究，這表明通過18個月的治療，臨床症狀持續改善。如果想獲取更多優質信息可以聯繫藥得，藥得會盡全力為您了解到更多海外優質藥物。