FDA批准阿福他酶α(asfotase alfa)用于围产期、婴儿和青少年发病的低磷酸酯酶症

阿福他酶α(asfotase alfa)是一種組織非特異性鹼性磷酸酶替代療法，由美國亞力兄Alexion製藥研發，於2015年10月23日 獲得美國食品和藥物管理局批准(FDA)批准上市，Strensiq獲得了突破性療法的稱號，FDA還授予阿福他酶α孤兒藥稱號。

阿福他酶α(asfotase alfa)獲批適應症

1、低磷酸酯酶症

2015年10月23日，美國食品和藥物管理局批准阿福他酶α(asfotase alfa)作為首個獲批的治療圍產期、嬰兒和青少年發病的低磷酸酯酶症(HPP)的藥物。阿福他酶α(asfotase alfa)是第一個也是唯一一個治療圍產期、嬰兒和青少年發病的低磷酸酯酶症的治療方法。

2、關於低磷酸酯酶症

低磷酸酯酶症是一種罕見的遺傳性進行性代謝性疾病，患者會對身體的多個系統產生破壞性影響，導致嚴重殘疾和危及生命的並發症。它的特點是骨礦化缺陷，可能導致佝僂病和骨骼軟化，從而導致骨骼異常。它還可能導致並發症，例如嚴重的肌肉無力、喪失活動能力、癲癇發作、疼痛、呼吸衰竭和過早死亡。

阿福他酶α(asfotase alfa)重要信息

1、阿福他酶α(asfotase alfa)注射頻次

阿福他酶α(asfotase alfa)需每週注射3-6次，通過替代負責正常骨骼必需礦物質形成的酶(組織非特異性鹼性磷酸酶)發揮作用，臨床證實可改善患者預後。

2、阿福他酶α(asfotase alfa)副作用

接受阿福他酶α(asfotase alfa)治療的患者最常見的副作用包括注射部位反應、超敏反應(如呼吸困難、噁心、頭暈和發燒)、脂肪營養不良(脂肪組織損失導致皮膚壓痕或脂肪組織增厚導致皮下腫塊)在註射部位，以及眼睛和腎臟的異位鈣化。