恩瑞格的疗效怎么样呢？

2005年，（Deferasirox）被FDA批准用於治療輸血導致的慢性鐵過量（Chronic Iron Overload），原研是諾華製藥。 2013年1月FDA批准擴大適應症，治療非輸血依賴性地中海貧血（Non-Transfusion Dependent Thalassemia Syndromes，NTDT）導致的慢性鐵過量，Exjade成為首個治療該適應症的藥物。 NTDT是一種溫和的地中海貧血，不需要頻繁輸血，但患者即便不輸血，也會蓄積過量的鐵而損害多種組織器官。目前，在全世界有超過100個國家中已批准恩瑞格（Deferasirox）用於治療2歲以上兒童輸血性鐵過載。國內僅有原研諾華製藥的地拉羅司分散片（商品名：恩瑞格）在2010年6月上市，國產仿製僅江蘇奧賽康藥業在申報。

那恩瑞格的療效怎麼樣呢？

據意大利的回顧性研究報導，接受DFO或恩瑞格（Deferasirox）螯合治療後，42.7％的患者取得了血液學反應，並減少了輸血需要。在紅細胞生成和鐵過載之間可能存在動態、雙向調節機制，一方面無效紅細胞生成可通過肝臟分泌鐵調素減少而導致腸道鐵吸收增加，另一方面鐵過載經螯合治療後可改善紅細胞生成能力，提高血紅蛋白水平，並減少臨床輸血。

恩瑞格（Deferasirox）不良反應:（1）腹瀉、嘔吐、頭痛、腹痛、發燒、皮疹、增加血清肌酸酐(Creatinine)等。 （2）大劑量使用地拉羅司可出現某些急性不良反應, 如胃腸道症狀 (15%)和皮疹(11%)。但因這些症狀而中斷治療的患者罕見。 （3）對於腎功能不全的患者，地拉羅司可引起肌酐水平升高，38%的患者肌酐水平升高達33%以上，但恩瑞格（Deferasirox）引起的肌酐水平升高一般不超過正常上限而且尚未見引起進展性腎臟疾病的報導。 （Deferasirox）劑量降低後，13%的患者肌酐水平恢復正常或保持穩定 。