地拉罗司的治疗效果怎么样呢？

慢性貧血如地中海貧血或鐮狀細胞貧血患者通常需要定期的紅血細胞輸入。重複輸入產生毒性，並最終致命，鐵以不溶性鐵蛋白在機體多個組織中積累。這種慢性鐵超負荷發生的原因是機體不能有效消除鐵。慢性鐵超負荷是嚴重的症狀，並且器官衰竭可由於產生的鐵沉積物而發生。當心臟或肝臟受到影響時，該症狀可威脅生命。是一種口服鐵螯合劑，2005年11月獲得FDA批准，用於2歲及以上因輸血導致的慢性鐵過載患者。 2012年12月地拉羅司獲歐盟委員會批准，用於因甲磺酸去鐵胺療法禁忌或不足而需螯合療法的10歲及以上非輸血依賴性地中海貧血（NTDT）綜合徵患者慢性鐵過載的治療。 2013年1月23日FDA批准地拉羅司新適應症，用於10歲及以上非輸血依賴性地中海貧血(NTDT)患者的慢性鐵過載治療。

對地拉羅司藥物代謝動力學進行了研究，也側面驗證了地拉羅司療效。 5位成年地中海貧血患者每天口服地拉羅司20 mg，7天后藥代動力學達到穩定狀態，收集其血液、血漿、糞便、尿液樣本，分析放射性地拉羅司、Fe-地拉羅司複合物及地拉羅司代謝產物濃度，研究地拉羅司的吸收、分佈、代謝及排泄過程。研究表明，地拉羅司吸收良好， 放射性地拉羅司及其 Fe複合物分別佔血漿濃度的 87％ 和 10％，大部分通過糞便排泄 (84％)，其中 60％為 放射性地拉羅司。糞便中未改變的地拉羅司一部分是因為不完全的腸道吸收，一部分是因為肝膽管排除地拉羅司和它的葡萄糖苷酸(包括首過消除作用)，腎臟排泄僅為 8％，主要成分為葡萄糖苷酸 M6。 CYP450酶類催化地拉羅司，產物為M1(5-OH 地拉羅司)(CYP1A)、M4 (5-OH 地拉羅司)(CYP2D6)，含量很少，僅佔 6％和 2％。直接和間接結果表明，主要代謝途徑是經過葡萄糖苷酸化，生成代謝產物M3(酰基葡萄糖苷酸)和 M6(2-O-葡萄糖苷酸)。