恩瑞格的疗效怎样呢？

是一種口服鐵螯合劑，恩瑞格於2005年被FDA批准用於治療輸血導致的慢性鐵過量（Chronic Iron Overload），恩瑞格來自諾華製藥。 2013年1月，FDA批准擴大恩瑞格適應症，治療非輸血依賴性地中海貧血（Non-Transfusion Dependent Thalassemia Syndromes，NTDT）導致的慢性鐵過量，恩瑞格成為首個治療該適應症的藥物。

恩瑞格的推薦起始日劑量為20mg/kg，對於每月接受超過14mL/kg濃縮紅細胞(即成人超過4單位/月)輸注，並需要減少過量鐵暴露的患者可以考慮起始劑量為30mg/kg/天；對於每月接受低於7mL/kg濃縮紅細胞(即成人小於2單位/月)輸注和需要維持體內鐵平衡的患者可以考慮起始劑量為10mg/kg/天；已經對去鐵胺治療有良好反應的患者，可以考慮初始的恩瑞格劑量相當於去鐵胺劑量的一半。 (例如，1位接受去鐵胺40mg/kg/天，每週5天或相當劑量治療的患者，如改換用恩瑞格可以從20mg/kg開始。

一項入組64例AA伴輸血相關性鐵過載患者的單臂、多中心、前瞻性臨床研究結果，證實了恩瑞格對降低患者鐵蛋白水平的有效性及安全性。我國一項以肝臟、胰腺、心臟為監測指標的前瞻性、觀察性研究證實了恩瑞格使鐵過載患者獲得臟器功能的改善。ASH2018年會發布的TELESTO研究結果也證明，恩瑞格持續降低血清鐵蛋白水平，同時將心功能損害、肝功能損害、轉化為白血病等事件的風險降低36.4%。EPIC是目前針對鐵過載患者而設計的最大的一項前瞻性的、開放的、單組、全球多中心的臨床研究，共入組341例MDS患者，3個月可平均降低血清鐵蛋白372μg／L。 

綜上，鐵過載增加感染風險、內分泌系統損傷、重要器官功能障礙、MDS患者的AML轉化，縮短生存期。鐵螯合劑是目前主流的去鐵治療方式。其中，給藥方便，顯著降低鐵蛋白水平，保護肝臟、心臟、內分泌系統等重要靶器官系統的效果確切，是目前去鐵治療的優選方案。