地拉罗司去铁的效果

美國食品藥品管理局（FDA）於 1 月 23 日批准（恩瑞格）新適應症，用於 10 歲及以上非輸血依賴性地中海貧血 (NTDT) 患者的慢性鐵過載治療。地拉羅司的上市也是備受患者們的關注，今天咱們就來詳細了解一下地拉羅司去鐵的效果。

一項多中心、前瞻性臨床試驗用於評估低危或中危-1骨髓增生異常綜合徵（MDS）患者使用地拉羅司（恩瑞格）的安全性及療效。 研究選擇血清鐵蛋白≥1000μg/L,有輸血依賴且已輸紅細胞≥20U的患者入組。地拉羅司（恩瑞格）使用起始劑量為20 mg/kg/d,最高可調至40 mg/kg/d. 共176例患者入組研究，其中173例接受治療。 53％的患者完成12個月的治療（n =91），其平均血清鐵蛋白下降23％，36.7％的患者完成了2年（N =49）治療，36.5％的患者完成3年的治療（N = 33）。 研究發現，血清鐵蛋白的減少與ALT改善呈顯著正相關（P <0.001）。 68例（39.3％）患者基線不穩定血漿鐵（LPI）升高。 13週後，所有LPI基線水平異常的患者均恢復正常。 探討鐵螯合劑地拉羅司（恩瑞格）治療重型β-地中海貧血（β-thalassemia major，β-TM）鐵過載患兒的療效及安全性。

方法隨機選擇24例規律輸血的β-TM鐵過載患兒，參加地拉羅司不同服藥劑量的臨床研究，調查血清鐵蛋白（SF）的變化及不良反應。並將持續服用地拉羅司 5年患兒與同期使用去鐵胺聯合去鐵酮治療患兒（對照組）的心臟MRI T2，肝臟MRI T2值進行比較。 結果：地拉羅司（恩瑞格）每日20～30 mg/kg的起始劑量對於鐵過載患兒無明顯效果，加量至每日30～40 mg/kg後SF水平下降顯著（U=58，P0.01）；不良反應以血清肝臟轉氨酶升高最為常見，其次為血清肌酐非進行性升高。 持續地拉羅司治療5年組SF水平明顯低於對照組（1748±481 ng/mL vs 3462±1744 ng/mL，P0.05）；肝臟MRI T2值明顯高於對照組（8.5±2.9 ms vs 2.7±1.9 ms，P0.01）。兩組心臟MRI T2均值比較差異無統計學意義。

結論：地拉羅司（恩瑞格）能顯著降低β-TM患兒SF水平，並顯示出劑量依賴性變化；其對心臟鐵負荷的減少未顯示出明顯優勢，而對肝臟鐵負荷的減低療效顯著。

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