地拉罗司(恩瑞格)对铁质积聚的疗效

(Deferasirox)是一種口服鐵螯合劑，FDA批准用於治療輸血導致的慢性鐵過量（Chronic Iron Overload），地拉羅司來自諾華製藥。之後FDA批准擴大地拉羅司適應症，治療非輸血依賴性地中海貧血（Non-Transfusion Dependent Thalassemia Syndromes，NTDT）導致的慢性鐵過量，地拉羅司成為首個治療該適應症的藥物。

一項多中心、前瞻性臨床試驗用於評估低危或中危-1骨髓增生異常綜合徵（MDS）患者使用地拉羅司（恩瑞格，Deferasirox）的安全性及療效，研究選擇血清鐵蛋白≥1000μg/L,有輸血依賴且已輸紅細胞≥20U的患者入組。地拉羅司（恩瑞格，Deferasirox）使用起始劑量為20 mg/kg/d,最高可調至40 mg/kg/d。

共176例患者入組研究，其中173例接受治療。 53％的患者完成12個月的治療（n =91），其平均血清鐵蛋白下降23％，36.7％的患者完成了2年（N =49）治療，36.5％的患者完成3年的治療（N = 33）。在為期3年的研究中，138（79.8％）例患者中止了治療，其中43例（24.8％）因發生了不良事件或病情惡化，23例（13.2％）因實驗室檢測值異常。最常見的藥物相關的不良事件是胃腸功能紊亂和血肌酐上升。 28名患者死亡，但均與地拉羅司（恩瑞格，Deferasirox）治療無關。

此項試驗結果表明，（恩瑞格，Deferasirox）可降低輸血依賴的MDS患者的血清鐵蛋白和LPI,且部分患者的血像和肝功能夠得到一定程度的改善。