靶向药kaftrio(Trikafta)的中文说明书

kaftrio(Trikafta)由Elexacaftor、Tezacaftor和Ivacaftor這三種成分組成，通過協同調節囊性纖維化跨膜傳導調節因子(CFTR)蛋白的功能發揮作用。研發公司是美國福泰製藥(Vertex)。 2019年，美國FDA批准上市，隨後在歐盟、加拿大、澳大利亞等國家也相繼獲批。

適應症

kaftrio(Trikafta)是由CFTR增效劑Elexacaftor、Tezacaftor‌和‌Ivacaftor‌組成的複方製劑，適用於治療2歲及以上囊性纖維化(CF)患者，這些患者的CFTR基因至少攜帶一個F508del突變，或攜帶根據臨床和/或體外數據證實對該藥物有應答的CFTR基因突變。

如果患者的基因型未知，應使用經FDA批准的囊性纖維化突變檢測方法，以確認是否存在至少一種上述適應症相關的突變。

作用機制

kaftrio(Trikafta)的三種活性成分通過協同作用改善CFTR蛋白功能：

‌Elexacaftor與Tezacaftor‌：促進CFTR蛋白轉運至細胞表面，增加功能性蛋白數量。

‌Ivacaftor‌：延長細胞表面CFTR蛋白的開放時間，增強氯離子通道活性，從而稀釋黏液。

常見不良反應

包括頭痛、流感樣症狀(發熱、寒戰、全身酸痛)、感冒症狀(鼻塞、鼻竇痛、咽痛)、腹瀉、腹痛、皮疹，以及實驗室指標異常(如膽紅素、肌酸磷酸激酶、肝酶升高)。

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嚴重風險與警告

‌肝損傷與肝衰竭‌

可能引發嚴重肝損傷甚至肝衰竭(含移植及致死病例)。

‌監測要求‌

用藥前，後，定期檢測肝功能；高風險患者需增加檢測頻率。

‌停藥指徵‌

出現右上腹痛、噁心嘔吐、深色尿、黃疸、食慾減退或意識模糊。

過敏反應‌

可能引發血管性水腫或過敏性休克，禁用於已知過敏者。

‌禁忌人群‌

晚期肝病患者(如肝硬化、肝性腦病)慎用，需評估獲益風險比。

‌兒童白內障風險‌

含ivacaftor成分的藥物可能誘發兒童白內障，用藥前及治療期間需定期眼科檢查。

‌禁忌人群‌

2歲以下兒童安全性不明。

用法用量

‌給藥途徑‌：僅限口服。

‌片劑‌：整片吞服(不可咀嚼/壓碎)。

‌吞嚥困難者‌：諮詢醫生改用顆粒劑。

‌用藥頻次‌：每日2次(晨服+晚服，間隔約12小時)。

‌必須與含脂食物同服‌：適用食物‌有黃油、植物油、雞蛋、花生醬、堅果、肉類、全脂乳製品(全脂牛奶/奶酪/酸奶)。

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主要成分

活性成分：elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor。

非活性成分：羥丙甲纖維素、琥珀酸醋酸酯、硬脂酸鎂等。

用藥期間禁忌事項‌

‌活動限制‌

服藥後避免駕駛或高危作業，直至確認藥物不影響反應能力。

‌飲食禁忌‌

‌嚴格避免‌葡萄柚及其製品(可能引發嚴重不良反應)。

‌藥物管理‌

新增處方藥/保健品前，必須諮詢醫生或藥師。

藥物過量

尚不明確。

藥物相互作用

‌與kaftrio(Trikafta)共用，存在高風險的相互作用藥物‌：

‌抗生素‌

利福平(rifampin)、利福布汀(rifabutin)、泰利黴素(telithromycin)、克拉黴素(clarithromycin)、紅黴素(erythromycin)。

‌抗癲癇藥‌

苯巴比妥(phenobarbital)、卡馬西平(carbamazepine)、苯妥英(phenytoin)。

‌草藥製劑‌

聖約翰草(St.John’swort)。

‌抗真菌藥‌

酮康唑(ketoconazole)、伊曲康唑(itraconazole)、泊沙康唑(posaconazole)、伏立康唑(voriconazole)、氟康唑(fluconazole)。

注：因篇幅受限，詳細內容請查看藥品原版說明書，具體用藥請按醫囑執行。

存儲方法

將kaftrio(Trikafta)存放在室溫20°C-25°C之間。請放在兒童接觸不到的地方。