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【适应症】
本药物属于C型利钠肽(CNP)类似物,专门用于治疗骨骺(即生长板)尚未闭合的儿童软骨发育不全患者,有助于提升其身高线性增长。
【推荐剂量】
用药剂量需根据患儿体重进行调整(具体参见表1),给药方式为皮下注射,每天需注射一次。
【不良反应】
发生率超过10%的常见不良反应包括:注射部位出现红斑、肿胀、荨麻疹,以及皮疹、呕吐、关节痛、血压降低和胃肠炎等。
【药理作用】
软骨发育不全患儿因成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)发生功能获得性突变,引发软骨内成骨过程受到异常抑制。本品可与利钠肽受体-B(NPR-B)结合,拮抗FGFR3的下游信号,进而抑制丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)通路中的细胞外信号调节激酶1和2(ERK1/2)以及快速加速纤维肉瘤丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶(RAF-1)的活性。基于此,本品模拟CNP的作用,成为软骨内骨生长的正向调控因子,推动软骨细胞的增殖与分化。
在生长板开放的动物模型中,本品能促进软骨细胞增殖与分化,使生长板增宽,进而加速骨骼生长。在FGFR3相关的软骨发育不良小鼠模型中,其生长表现已接近或部分达到正常儿童的水平。
【贮藏】
本品的小瓶及预充式稀释剂注射器应置于2°C至8°C的冰箱内保存,严禁冷冻,且需避开阳光直射。
本品在混合前,允许在20°C至25°C的室温环境中存放,最长不超过90天。若超过90天仍未使用,则必须丢弃。
一旦经过室温保存,切勿再次放入冰箱冷藏。
过期药品请直接丢弃,且需确保本品存放在儿童及宠物无法触及的地方。