帕克替尼

帕克替尼(Pacritinib)是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，相较于传统JAK抑制剂，帕克替尼的显著优势在于无需因血小板减少而调整剂量，填补了高危MF患者群体的治疗空白。

1.药品名称与主要成分

通用名 ：帕克替尼(Pacritinib)

商品名 ：VONJO™

剂型 ：口服胶囊

主要成分 ：每粒含帕克替尼柠檬酸盐100mg(相当于碱基100mg)

辅料 ：微晶纤维素、聚乙二醇8000(PEG8000)、硬脂酸镁;胶囊壳含明胶、二氧化钛、氧化铁黑等。

2.适应症

骨髓纤维化(MF) ：用于治疗中高危原发性或继发性(真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化成人患者，且血小板计数低于50×10⁹/L。

注：该适应症基于脾脏体积缩小加速批准，需进一步验证临床获益。

3.规格与性状

规格 ：100mg/粒(120粒/瓶)

性状 ：不透明硬胶囊，红色帽印有“Pacritinib100mg”，灰色体印有“C78837”。

4.用法用量

常规剂量 ：200mg口服，每日2次，餐前或餐后均可，整粒吞服。

漏服处理 ：跳过漏服剂量，按原计划时间服用下一剂，禁止补服双倍剂量。

手术前停药 ：择期手术前7天停用，止血后重启。

5.剂量调整

不良反应调整

不良反应 处理措施

3/4级腹泻 暂停用药至恢复至≤1级，重启时减量50%并联用止泻药。

严重血小板减少 暂停用药，恢复后减量50%;复发则永久停药。

QTc>500ms 暂停用药，1周内恢复至≤480ms可原剂量重启，否则减量。

中重度出血 暂停用药，恢复后减量50%;危及生命出血则永久停药。

特殊人群调整

肝功能不全 ：中重度(Child-PughB/C)禁用。

肾功能不全 ：eGFR<30mL/min禁用。

6.用药注意事项

监测要求 ：

基线及定期检查血常规、凝血功能、心电图、肝功能。

腹泻时及时补液并联用止泻药(如洛哌丁胺)。

饮食 ：无特殊限制，但需保持水分。

呕吐 ：若呕吐严重，可考虑分次给药或联用止吐药。

7.特殊人群用药

孕妇 ：仅在获益>风险时使用(动物显示胚胎毒性)。

哺乳期 ：停药后2周内禁止哺乳。

儿童 ：安全性未确立。

老年人 ：无需调整剂量，但需密切监测不良反应。

8.不良反应

常见(≥20%) ：腹泻(48%)、血小板减少(34%)、恶心(32%)、贫血(24%)、外周水肿(22%)。

严重但罕见 ：

出血(11%严重，2%致死)、感染(包括机会性感染)、QT间期延长(3.8%)、继发恶性肿瘤(如淋巴瘤)。

9.禁忌症

对帕克替尼或辅料过敏者。

联用强效CYP3A4抑制剂/诱导剂(如克拉霉素、利福平)。

中重度肝功能不全(Child-PughB/C)或eGFR<30mL/min。

10.药物相互作用

CYP3A4抑制剂/诱导剂 ：强效药物禁用，中效药物避免联用(克拉霉素↑AUC80%，利福平↓AUC87%)。

P-gp/BCRP/OCT1底物 ：避免联用敏感底物(如地高辛、甲氨蝶呤)。

11.存储方法

未开封 ：室温(<30°C)保存，原包装避光，有效期36个月。

开封后 ：瓶装需拧紧瓶盖，防潮避光。

12.生产厂家

制造商 ：CTIBioPharmaCorp.(美国)

注 ：用药期间若出现严重腹泻、出血或心律失常，需立即就医。具体用药需遵医嘱。