奥维昔巴特

奥维昔巴特(Bylvay)于2021年7月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，成为首个用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的靶向药物。

一、药品名称

1、通用名：奥维昔巴特(Odevixibat)

2、商品名：BYLVAY

二、适应症

用于治疗3个月及以上年龄的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒症状。对PFIC2型患者若存在ABCB11基因变异导致胆盐输出泵蛋白(BSEP-3)完全缺失或无功能时可能无效。

三、规格和性状

1、胶囊剂：400mcg

2、主要成分：奥维昔巴特倍半水合物，辅料包括羟丙甲纤维素、微晶纤维素等。

四、用法用量

1、推荐剂量：40mcg/kg/日，早晨随餐服用。若3个月后瘙痒无改善，可按40mcg/kg增量调整至最大120mcg/kg/日(总日剂量不超过6mg)。

2、体重分段剂量示例：7.5-12.4kg患者每日400mcg，35.5-45.4kg患者每日1600mcg。

五、剂量调整

1、出现肝酶异常(ALT/AST升高、胆红素升高)时需中断给药，恢复后可从40mcg/kg重新开始并逐步增量。

2、持续腹泻需暂停给药，症状缓解后以最低剂量重启。

3、脂肪溶性维生素缺乏需补充，若持续恶化则停药。

六、用药注意事项

1、服药时间 ：必须早晨随餐服用，不可空腹。

2、漏服处理 ：未明确说明，建议按下次正常剂量服用。

3、呕吐处理 ：若服药后呕吐，不建议补服，待下次正常给药。

4、其他 ：

(1)、胶囊不可咀嚼或压碎，吞咽困难者可打开混入软食;

(2)、与胆汁酸结合树脂(如考来烯胺)需间隔4小时服用。

七、特殊人群用药

1、孕妇：动物实验显示可能导致胎儿心脏畸形，人类数据不足，需权衡风险。

2、哺乳期：药物吸收率低，母乳喂养风险较小，但需监测婴儿脂肪溶性维生素水平。

3、儿童：3个月-17岁患者安全有效，<3个月数据不足。

4、肝损伤：肝硬化或门脉高压患者安全性未确立，需密切监测。

八、不良反应

1、常见(>2%)：肝酶异常、腹泻、腹痛、呕吐、脂肪溶性维生素缺乏。

2、严重风险：肝毒性(需定期监测肝功能)、脱水(腹泻时需补液)。

九、禁忌症

无明确禁忌症。

十、药物相互作用

1、胆汁酸结合树脂可能降低药效，需间隔4小时服用。

2、与伊曲康唑(P-gp抑制剂)联用可能增加奥维昔巴特暴露量，但临床意义不显著。

十一、存储方法

20°C-25°C室温保存，允许短期置于15°C-30°C环境。