去纤苷（defiteli）作用及功效

2016年3月30日，FDA批准去纤维钠（去纤苷）（defibrotide sodium/defiteli）治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病（VOD），也被称为正弦阻塞综合征（SOS），肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植（HSCT）。

肝静脉闭塞病（HVOD）主要表现为肝小叶中央静脉和小叶下静脉等小静脉内膜炎和纤维化，而导致管腔狭窄、广泛闭塞，甚至引起肝细胞坏死、纤维化，是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100％。去纤苷（defiteli）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。

去纤苷的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤苷增强纤溶酶 水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤苷对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。

在体外，去纤苷（defiteli，去纤维钠）增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α(TNF-α)，血清饥饿，和灌注所致损伤。

在临床试验中，使用去纤苷明显降低了疾病进展，患者的100天生存率得到有效提高。去纤苷也被FDA授予孤儿药的称号。