去纤苷的治疗效果怎么样？

（也叫去纤维钠）适用于有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。去纤苷最常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。最常见的严重不良反应包括低血压和肺泡出血。今天咱们就来详细了解一下去纤苷的治疗效果怎么样？ Richardson等首先探索了去纤苷（去纤苷）在造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞治疗中的应用，该研究纳入了19例sHVOD患者。给予去纤苷静脉滴注，每天5~60mg/kg，中位使用时间为15天(2-61天)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100天总生存（os）率达32%，而且去纤苷能够很好的被患者所耐受。 不仅如此，在多项临床试验中去纤苷（也叫去纤维钠）都发挥了积极的治疗效果，在多发性骨髓瘤的治疗中也有一定的效果，它的上市满足了这一罕见且致命性疾病的治疗需求。 去纤苷的治疗效果是其上市后最受关注的一个方面，在治疗肝静脉闭塞这类疾病时使用肝素往往会增加患者的出血风险，而去纤苷单用或与肝素联用不仅取得了较好的预防HVOD效果，而且副作用发生率很低。

一项多中心随机Ⅲ期临床试验在欧洲完成，试验中纳入了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷组中共有180例患者，其中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组中共176例患者，其中35人发生肝静脉闭塞，占20%，去纤苷的使用显著降低了疾病的发生几率，效果明显。 去纤苷（也叫去纤维钠）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HVOD安全有效的药物。

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