爱尔兰爵士制药的去纤维钠治疗效果如何？

肝小静脉闭塞症（HVOD），又称窦状隙梗阻综合征，为肝循环的非血栓性梗阻，伴有小叶中心性窦状隙纤维化及常见肝小静脉的纤维化狭窄或者闭塞。临床出现肝脏肿大、疼痛、腹水等，半数以上患者可以康复，20%的患者死于肝衰竭，少数患者发展为肝硬化门脉高压。2013年10月22日，获欧盟批准上市，作为第一种用于成人和儿童接受造血干细胞移植的严重肝静脉闭塞病治疗。2016年3月30日，美国食品与药品管理局（FDA）批准了去纤维钠用于治疗成人及儿童肾和肺功能障碍的造血干细胞移植后继引发的肝静脉闭塞症（VOD）。去纤维钠是第一个和唯一的治疗严重肝静脉闭塞病的药物。

爵士制药公司Jazz Pharmaceuticals Public Limited Company(NASDAQ:JAZZ)创立于2003年，总部位于爱尔兰都柏林，全职雇员1620人，是一家商用阶段的生物制药公司，从事医药产品的识别，开发和商业化应用。那么，爱尔兰爵士制药的去纤维钠治疗效果如何？

在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险，而去纤维钠单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。

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