Desirox主要治疗什么病症？

地中海贫血症是一种罕见的遗传性疾病，在国内的患者绝大多数采用的治疗方式除了排铁输血以外就是口服分散片进行治疗。口服Desirox治疗的安全性和方便些都远比输血要好，副作用也较小。

那么，Desirox主要治疗什么病症？

Desirox的适应症：

1、大于等于2岁、继发于输血的慢性铁过载输血性含铁血黄素沉着症患者，当血清铁蛋白持续 >l000 L 时则出现慢性铁过载症状，此时应开始铁螯合治疗。

2、对于接受ASCT治疗的患者在发生铁过载时也可给予铁螯合剂治疗。

3、可用于治疗 Fanconi综合症所致的可逆性肾功能不全。

关于服用Desirox不良反应的研究：

Ⅲ期临床研究观察到，大剂量使用Desirox可出现某些急性不良反应，如胃肠道症状15％和皮疹11％，但因这些症状而中断治疗的患者罕见。美国 FDA2008年曾收到 1例脑病患者在服用Desirox5天后出现肝衰竭的报告。该报告显示，患者既往有酗酒史和轻度的肝功能异常。

另外，患者无用药适应证，其血清铁蛋白水平为药品说明书推荐的用药指征的 10％。该患者停药后肝功能恢复正常。比利时根特大学附属医院的Bauters等年报道了 1例重度地中海 贫血的儿童在接受Desirox治疗后引起胃溃疡。根据近几年报道的Desirox不良反应事件，本病例尚属第 1例，因此需要引起足够的重视。

可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药。