米达美替尼

　　【适应症】

　　GOMEKLI被批准用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）且伴有症状性丛状神经纤维瘤（PN）、无法实施完全手术切除的成年患者以及2岁及以上儿童患者。

　　【推荐剂量】

　　•标准给药方案：2 mg/m²，口服，每日两次（间隔约12小时），可与食物同服或空腹服用。以28天为一个治疗周期（连续服药21天，随后停药7天）。持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。

　　•最高剂量限制：4 mg，每日两次。

　　【不良反应】

　　成人：

　　•发生率大于25%的常见不良反应包括皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐以及疲劳。

　　•发生率超过2%的常见3级或4级实验室指标异常为肌酸磷酸激酶水平升高。

　　儿童患者：

　　•发生率大于25%的常见不良反应包括皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍以及恶心。

　　•发生率超过2%的常见3级或4级实验室指标异常为中性粒细胞计数下降和肌酸磷酸激酶水平升高。

　　【药理作用】

　　Mirdametinib是一种MEK1/2（丝裂原活化蛋白激酶激酶）抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶（ERK）信号通路的上游调控因子。在体外实验中，mirdametinib能够抑制MEK1和MEK2的激酶活性，并阻断ERK的下游磷酸化过程。

　　【贮藏】

　　胶囊及用于配制口服混悬液的片剂应存放于20°C至25°C的环境中，允许在15°C至30°C的温度范围内波动。同时需注意避光保存。