Viltepso

藥品名稱：ビルトラルセン

商品名稱：Viltepso

英文名：viltolarsen

適應症

VILTPSO是一種反義寡核苷酸，適用於治療杜氏肌營養不良症患者的DMD基因突變，該突變適合外顯子53跳躍。該適應症是根據在接受VILEPSO治療的患者中觀察到的骨骼肌中肌營養不良蛋白產生的增加而加速批准的。對該適應症的持續批准可能取決於驗證性試驗中對臨床益處的驗證和描述。

規格劑量

250mg/5mL每瓶

用法用量

VILTPSO的推薦劑量為根據患者的體重和80mg/kg的推薦劑量計算VILEPSO的總劑量，每週一次，靜脈輸注60分鐘。

如果漏服一劑VILEPSO，應在預定的給藥時間後儘快給藥。

在開始VILEPSO之前應測量血清胱抑素C、尿試紙和尿蛋白/肌酐比值。考慮在開始使用VLTEPSO之前測量腎小球濾過率。建議在治療期間監測腎毒性。在輸注VILEPSO之前或最近一次輸注後至少48小時獲取尿樣。

常見副作用

最常見的不良反應(在接受VILEPSO治療的患者中發生率≥15%)是上呼吸道感染、注射部位反應、咳嗽和發熱。

注意事項

在接受維托拉森的動物中觀察到腎毒性。儘管在使用VLTEPSO的臨床研究中未觀察到腎毒性，但使用VLTEPSO的臨床經驗有限，並且在某些反義寡核苷酸給藥後觀察到腎毒性，包括可能致命的腎小球腎炎。服用VILEPSO的患者應監測腎功能。由於骨骼肌質量減少對肌酐測量值的影響，血清肌酐可能不是DMD患者腎功能的可靠測量值。在開始VILEPSO之前應測量血清胱抑素C、尿試紙和尿蛋白/肌酐比值。在開始VILEPSO之前，還考慮使用外源性濾過標記物測量腎小球濾過率。治療期間，每月監測尿試紙，每三個月檢測一次血清胱抑素C和尿蛋白/肌酐比值。只有預計不含VILEPSO的尿液才可用於監測尿蛋白。可以使用在輸注前VILEPSO輸注當天獲得的尿液，或最近一次輸注後至少48小時獲得的尿液。或者，使用不使用連苯三酚紅試劑的實驗室測試，因為該試劑有可能與尿液中排泄的任何VILEPSO發生交叉反應，從而導致尿蛋白假陽性結果。