司美替尼(Selumetinib)治疗神经纤维瘤的效果

（Selumetinib）司美替尼 是一种靶向MEK的激酶抑制剂（TKI），MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。Koselugo能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情。此前，Koselugo已得到FDA授予的孤儿药资格，突破性疗法认定，和优先审评资格，适应症为治疗NF1。

Koselugo的获批是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。试验结果显示，Koselugo的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均为部分缓解，这意味着没有患者的肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。

服用Koselugo的患者常见的副作用是呕吐，皮疹，腹痛，腹泻，恶心，皮肤干燥，疲劳，肌肉骨骼疼痛（体内疼痛影响骨骼，肌肉，韧带，肌腱和神经），发烧，痤疮样皮疹（痤疮） ，口腔炎（口腔和嘴唇发炎），头痛，甲沟炎（趾甲或指甲周围的皮肤感染）和瘙痒（瘙痒）。

目前尚无针对1型神经纤维瘤的特效治疗药物。是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物，这为全球NF1/丛状神经纤维瘤患者带来新的治疗选择和希望。