曲美替尼治疗黑色素瘤的效果怎样呢？

Mekinist由葛兰素史克（GlaxoSmithKline, GSK）公司，于2013年5月29日美国FDA批准上市，美国食品和药物管理局(FDA)批准达拉非尼(Dabrafenib、Tafinlar)和曲美替尼(Trametinib、Mekinist)联合用于辅助治疗BRAF V600E或V600K突变的黑色素瘤患者。曲美替尼Mekinist治疗黑色素瘤效果怎样呢？

试验表明，曲美替尼(Mekinist)的联合用药治疗方案是所有靶向治疗中治疗后黑色素瘤复发率最低的一种方案。据一项开放、 随机、 对照的II期临床试验， 纳入162例BRAFV600E 或V600K 突变阳性的转移性黑色素瘤患者。这些患者先前未接受过晚期转移性疾病的化 疗治疗， 或未接受过 BRAF 抑制剂或MEK 抑制剂治疗。 患者中位年龄 53 岁， 男性占57%， 超过99%为白种人，BRAFV600E 和V600K变异阳性患者比例分别为85% 和15%。所有患者随机分为3组（1：1∶1），均口服达拉菲尼（150mg，bid），其中两组再同时口服曲美替尼（1 或 2mg，qd）。

主要评价指标为皮肤鳞状细胞癌发生率、无进展生存期、 缓解情况，次要指标为总存活期等。治疗直到病情恶化或出现不可耐受的毒性， 平均疗程14个月。结果， 2mg 治疗组和对照组的总缓解率分别为76%和54%（ P=0．03）， 其中， CR 分别为9%和4%， PR分别为67%和50%； 中位缓解期分别为10．5和5．6个月。皮肤鳞状细胞癌发生率分别为7%和19%（ P=0．09）， PFS分别为9．4和5．8个月， HR 为0．39（ P<0．001）。另外， BRAF 变异亚型（ V600E 占85%， V600K 占15%） 表现出相似的完全缓解率。

数据可能有些复杂，但是综合来讲就是，曲美替尼与达拉非尼联合使用，疗效十分显著，这反映在中位缓解期等关键数据上。

由此看来，治疗黑色素瘤的效果还是十分显著的。