普纳替尼好用吗？

是阿瑞雅德实验的第三代酪氨酸激酶抑制剂，经过一期和二期临床试验，在2012年12月14日被美国食品药品管理局特许审批上市，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。研究人员发现，缓解与长期结果相关，预计5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％，PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。

临床研究表明对于CP-CML患者，普纳替尼治疗和移植治疗后的24个月总生存率（OS）分别为84%和60.5%，48个月OS分别为72.7%和55.8%，中位总生存率分别为未达和103.3个月。对于AP-CML患者，普纳替尼治疗和移植后的24个月OS和48个月OS均无明显差异，中位OS分别为未达和55.6个月。对于BP-CML患者，普纳替尼治疗后的24个月和48个月OS率低于接受移植治疗的患者，中位OS分别为7个月和10.5个月。类似地，Ph+ ALL患者经普纳替尼治疗后的OS较移植后差，中位OS分别为6.7个月和32.4个月。

普纳替尼的不良事件高发率，美国，欧盟，日本对临床使用的安全警示，同时基于中国人种的特异性，后期普纳替尼如若进入中国市场，应用于中国患者进行充分的人群临床评价研究，评估中国患者使用普纳替尼的受益-风险关系，确保中国患者的用药品的安全性。