venetoclax适应症

维奈托克目前已被美国FDA批准用于治疗曾服用多种药物且复发难治的染色体17p 缺失型慢性淋巴细胞白血病 ， 也是美国FDA批准的首个B细胞淋巴瘤因子-2(B-cell lymphoma 2,BCL-2)小分子抑制剂类药物 。 用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），适用于染色体17p缺失，或复发/难治性慢性淋巴细胞白血病。

供体干细胞移植可以治愈急性髓性白血病（AML）和骨髓增生异常综合症（MDS）等骨髓恶性肿瘤，但是，对于由于患者体内肿瘤细胞带有某些基因突变细胞或染色体异常，干细胞移植后癌症复发的风险很高。为此，各种关于降低体内癌症复发的效果正在研究中，venetoclax就是其中一项正在研究的项目，venetoclax可阻断BCL-2蛋白质而诱导癌细胞死亡，只有在癌细胞的死亡的前提下，干细胞移植手术才可充分发挥治疗作用。

慢性淋巴细胞白血病(CLL)是最常见的成人白血病之一 。 患者细胞中的B细胞淋巴瘤因子(BCL-2)可促进癌细胞生长 ， 在慢性淋巴细胞白血病和其他B细胞恶性肿瘤中常过度表达 。 新诊断的病例中 ， 约10%患者属于染色体17p缺失型 ， 复发型病例中这一比例高达20% 。 染色体17p可以抑制癌细胞生长 ， 当染色体17p缺失时 ， CLL患者通常平均生存期不超过3年 。 而维奈托克正是此类疾病的特效靶向药物!