雷德帕斯治疗白血病的疗效怎样？

雷德帕斯（米哚妥林,Rydapt）作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用雷德帕斯（米哚妥林,Rydapt）联合化疗进行治疗。雷德帕斯（米哚妥林,Rydapt）是抑制多种受体酪氨酸激酶的小分子。

体外生物化学或细胞测定显示，雷德帕斯（米哚妥林,Rydapt）或其主要的人类活性代谢物CGP62221和CGP52421抑制野生型FLT3，FLT3突变型激酶（ITD和TKD） ，KIT（野生型和D816V突变体），PDGFRα/β，VEGFR2的活性。

一项代号为RATIFY的随机试验可以证实雷德帕斯用于AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组，一组接受雷德帕斯联合化疗，另外一组患者只接受化疗。 结果发现，接受雷德帕斯联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个。

雷德帕斯治疗AML患者最常见的副作用包括：低白细胞计数伴发热（发热性中性粒细胞减少症）、恶心、口腔内发红，疼痛或溃疡（粘膜炎）、呕吐、头痛、瘀血、肌肉或骨骼疼痛、鼻子流血、与设备相关的感染、高血糖、上呼吸道感染。