Ponatinib治疗白血病效果如何？

Ponatinib（别名：普纳替尼）是一款还未在我国获批上市的药物，其主要是用于治疗对其他药物不反应的慢性粒细胞白血病（CML）患者，尤其是有T315I 基因突变的患者。

在慢性粒细胞白血病患者的治疗中，长期使用伊马替尼和尼洛替尼后会产生T315突变，从而产生空间位阻，是两者的治疗失去效果，而Ponatinib则是针对这一靶点，有效抑制这个酶的作用，缓解疾病进展。

Ponatinib治疗白血病效果如何？

我们可以从一项关于Ponatinib（普纳替尼）的二期临床研究中探究Ponatinib的效果。这项试验共有449例受试者，均为CML或Ph+急淋患者（其中慢性期CML病人267例）。

疗效分析显示，在慢性期CML患者中，主要细胞遗传学无T315I突变患者的反应率是51%，而有T315I突变的患者反应率为70%，主要细胞遗传学总反应率为56%；主要分子学中无T315I患者反应率是27%，有T315I突变的患者反应率是56%，总反应率34%。

Ponatinib（普纳替尼）在不同类型患者治疗中取得的主要血液学反应率不同，加速期CML55%，急变期CML31%，Ph+急淋患者41%。因此，Ponatinib是一种强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。

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