普纳替尼治疗白血病的效果

由美国阿瑞雅德制药公司（ARIAD）生产，2012年2月获美国食品药品管理局(FDA) 特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)，那普纳替尼治疗白血病的效果如何呢？

在普纳替尼的II期临床研究中，有449例CML或Ph+急淋患者（267例慢性期CML患者）参与了该试验。从试验数据可看出，在慢性期CML患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。

在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。

因此，普纳替尼作为强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者是非常重要的临床选择。

靶向CML细胞有一种特殊突变，它使这些细胞对当前批准的TKIs耐药。它可以阻断促进癌细胞发展某些蛋白。只需要每天服用1次，就可以治疗有CML和Ph+ ALL的慢性，加速，和母细胞相患者其白血病是对一类被称为酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药或不能耐受。

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