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注射用罗特西普在中国获批用于治疗贫血
百时美施贵宝中国宣布，其红细胞成熟剂注射用罗特西普（Luspatercept）已获得中国国家药监局（NMPA）批准上市，用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者。
来源：pexels
关于β-地中海贫血
β-地中海贫血是具有家族遗传性的基因缺陷所致的血液疾病。其主要是因为 β-珠蛋白存在潜在突变和缺失，从而导致无效红细胞生成以及因此出现的贫血。
输血治疗仍是目前治疗β-地中海贫血的手段，但因此而产生的铁过载也严重影响患者的生活质量。该病其他治疗方法还包括移植治疗，铁螯合治疗，抗氧化及基因治疗等。
β-地中海贫血患者通常根据其 α- 珠蛋白或 β- 珠蛋白链不平衡，贫血严重程度和临床表现可分为轻度，中间型或重型。
未经治疗或输血不良的重型 β-地中海贫血患者常见有生长迟缓，脸色苍白，黄疸，肝脾肿大，腿部溃疡，髓外造血的肿块发展以及骨髓扩张引起的骨骼改变。中间型 β-地中海贫血患者中晚期出现中度贫血，不需要定期输血。这些患者的主要临床特征是髓系和髓外造血的红细胞肥大及其并发症（如骨质疏松症等），并影响脾脏，肝脏，淋巴结，胸部和脊柱的红血球生成组织质量，可能出现骨骼畸形，骨髓内充满了异常增生的红细胞，导致 MRI 的 T1 弛豫时间延长，T2弛豫时间改变不明显，故表现为 T1WI 信号均匀性降低，T2WI 仍为稍高信号。并且具有典型的面部变化，胆囊结石，疼痛的腿部溃疡以及增加的血栓形成倾向。轻型地中海贫血临床无症状。
关于Luspatercept
Luspatercept是一种可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域与活化素受体IIB（ActRIIB）的细胞外结构域融合而成。它能够作为TGF-β的配体陷阱（ligand trap），防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期红细胞的分化和成熟，提高血红蛋白水平。
目前，Luspatercept已在美国、加拿大和欧盟获批用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者；并在美国和欧盟获批治疗骨髓增生异常综合征（MDS）伴环形铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤伴环形铁粒幼细胞和血小板增多相关贫血。
临床数据
Luspatercept早在2021年2月就被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）授予优先审评资格，被纳入优先审评是基于一项名为BELIEVE的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的全球3期临床试验，这项研究在15个国家的65个临床试验中心展开。
该研究比较了Luspatercept+最佳支持治疗（BSC）与安慰剂+BSC对需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血患者的疗效。两组患者的中位年龄均为30岁。336名患者被随机分为两组，一组接受1.0mg/kg的Luspatercept（224名患者），另一组接受安慰剂（112名患者），每21天皮下注射一次，持续48周。根据独立数据安全监测委员会的建议，在揭盲后允许交叉使用Luspatercept进行治疗。
随访3年后，BELIEVE临床研究结果显示：经罗特西普治疗后，有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%，显著优于安慰剂组（4.5%），而且患者铁过载显著降低。
参考资料
https://med.sina.com/article_detail_100_2_111974.html
https://www.prnasia.com/story/307816-1.shtml
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