艾曲波帕的治疗效果好不好呢？

于2014年2月获得了FDA 突破性治疗的指定，该药物用于再生障碍性贫血的免疫抑制未能成功。2017年，NIH将艾曲波帕列为再生障碍性贫血的治疗标准。艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜患者的血小板减少，对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。今天咱们就来了解一下艾曲波帕的治疗效果好不好呢？

这项名为EXTEND的临床试验招募了302名患有慢性/持续性ITP的患者（确诊时间大于等于6个月），目的是评估Promacta长期治疗的安全性和有效性。研究结果表明，在接受艾曲波帕治疗的两周内，患者的中位血小板计数升高至≥50×109/ L，同时中位血小板计数> 50×109/ L可以维持4年以上。治疗后，整体出血率降低，根据世界卫生组织的出血量表，在研究中出现的大多数出血情况属于1级或2级。39％的患者能够减少或永久停止一种或多种伴随性ITP药物，且不需要救援治疗，治疗效果至少维持24周。

总体而言，艾曲波帕的安全性与之前的研究结果一致。最常见的不良反应为头痛（28％），鼻咽炎（25％）和上呼吸道感染（23％）。另外，在EXTEND研究期间，有6％的患者出现血栓栓塞。

儿科荣誉教授James Bussel博士表示：“EXTEND的研究数据证实，艾曲波帕作为一款重要的口服治疗方案，可以提升患者的血小板计数并降低患者的出血率，减少某些慢性/持续性ITP患者对并行疗法的需求。有了这些研究数据的支持，临床医生将可以更好的优化对慢性ITP患者的长期疾病管理工作。”

根据新英格兰杂志发表的艾曲波帕治疗血小板低下丙肝患者的临床治疗数据，艾曲波帕对血小板在20-70×109/L的丙肝患者，口服4周，每天75mg，95%患者血小板能超过100×109/L，53%甚至能超过200×109/L，而对于同时服用安慰剂的患者，血小板基本上没有任何变化。这个结果说明艾曲波帕对于提升丙肝患者的血小板有非常强的效果。同时，在国内医生指导下服用艾曲波帕的患者，血小板都有明显提升，绝大多数都能在一个月内恢复到正常水平，这说明艾曲波帕提升血小板的效果非常确切，也非常适合中国患者。

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