艾曲波帕治疗血小板减少症患者效果如何？

由英国葛兰素史克公司研发的第一个口服治疗ITP的药物，2008年被FDA批准上市，用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)患者的血小板减少症。

艾曲波帕治疗血小板减少症患者效果如何？

一项名为EXTEND的临床试验招募了302名患有慢性/持续性ITP的患者（确诊时间大于等于6个月），目的是评估艾曲波帕长期治疗的安全性和有效性。

研究结果表明，在接受艾曲波帕治疗的两周内，患者的中位血小板计数升高至≥50×109/ L，同时中位血小板计数> 50×109/ L可以维持4年以上。治疗后，整体出血率降低，根据世界卫生组织的出血量表，在研究中出现的大多数出血情况属于1级或2级。39％的患者能够减少或永久停止一种或多种伴随性ITP药物，且不需要救援治疗，治疗效果至少维持24周。

艾曲波帕只应用于有ITP其血小板减少程度和临床情况增加出血风险的患者。但是艾曲博帕不应用于意向正常血小板计数正常化。与现有治疗血小板减少症药物比较，艾曲波帕是可以口服给药的治疗血小板减少症的药物，安全性高。

随着对研究的不断深入，2014年被再次批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。2016年4月，欧盟委员会批准艾曲波帕用于对其它治疗药物耐药的慢性免疫（先天性）血小板减少性紫癜（ITP）儿科患者治疗。2018年1月艾曲波帕在我国获批上市。